一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
Science：王磊/桑庆/李文揭示人类卵母细胞纺锤体双极化机制
该研究首次揭示了人卵纺锤体双极化的生理机制，发现“多极纺锤体”是人卵纺锤体双极化过程中必经的生理状态，明确了调控此过程的关键蛋白。
2024-08-24
与知名投资机构成立xRNA疗法公司，成员来自Chinook
近几年来，IgA肾病领域已取得了多项积极进展，包括两款药物获批上市（Nefecon和伊普可泮）、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。
2024-08-25
2024年诺贝尔化学奖得主David Baker创立的AI制药公司，种子轮即获10亿美元融资
该研究团队从头设计了一类新型蛋白质——EndoTag，在此基础上构建了基于人工设计蛋白的溶酶体靶向降解嵌合体——pLYTAC，能够在活细胞中靶向降解大量疾病相关分子靶点。
2024-10-11
Cell Metab | 李石洋/李延青/袁得天等发现肠道胆汁酸耐受在结肠炎进展及免疫制剂应答中的关键作用
本研究揭示了胆汁酸对肠道上皮的“条件性致病”特点，并鉴定出介导这种“条件性致病”的关键炎症因子及其作用机制，提示靶向肠道胆汁酸和肠上皮胆汁酸解毒能力是结肠炎治疗及防止复发、提升靶向TNF的潜在策略。
2024-07-09
Cell Metab | 李涛团队揭示乙酸维持睡眠紊乱后葡萄糖代谢稳态的新机制
本研究发现乙酸通过促进星形胶质细胞的丙酮酸羧化酶，促进糖酵解和TCA循环，改善SF小鼠葡萄糖代谢稳态和认知功能，揭示了乙酸维持睡眠紊乱中代谢稳态，促进认知功能的新机制。
2024-08-21
李虎/张勇/朱大海团队揭示亚精胺抗衰老新机制，激活肌肉干细胞，改善衰老的肌肉功能
该研究定义了一种对卫星细胞激活至关重要的新机制，表明了亚精胺-eIF5A信号轴是激活内源性卫星细胞治疗肌肉疾病的有潜力的药理学靶点。
2024-09-12
这家阿尔茨海默病药物开发公司因涉嫌临床试验造假，被罚款4000万美元
SEC指控了王厚炎对患者的体液样本进行了“揭盲”操作，这意味着他知道哪些样本来自接受药物治疗的患者，哪些来自安慰剂组，这可能影响他的数据。
2024-10-06
心脏再生医学公司Heartseed于东京证券交易所IPO
随着心脏再生医学的发展，以诱导多能干细胞（iPSC）来源心肌细胞为代表的心脏再生疗法显示出修复受损心肌的强大潜力，从根本上改变当下心衰的治疗方式。
2024-08-07